생물 의학 연구가 실패 할 때
2010 년 12 월, Ben Harris는 인터넷에서 자신의 증상을 조사했습니다. 지난 몇 달 동안, 43 세의 의학 물리 학자는 말하기가 어려웠고 때때로 음식을 질식시킬 수도있었습니다. 가장 무서운, 그의 혀는 벌레의 자루처럼 떨고있었습니다. 정보의 페이지가 bulbar-onset ALS에 관한 그의 스크린에 나타 났던 것에 따라, Ben는 침울 한 감각을 가지고 있었다 : 그것은 완전한 매치이었다.
루게릭 병 (Lou Gehrig 's disease)으로도 알려진 ALS는 뇌간과 척수에서 운동 신경 세포의 천천히 악화됩니다. 정신은 그대로 유지되지만 결국이 질병은 신체의 거의 모든 근육을 파괴합니다. 효과적인 치료법은 없습니다. 치료법이 없습니다. 몇 년 안에, 희생자들은 먹거나 숨을 쉬거나 사망 할 의료 지원을 받으면서 마비에 빠지게됩니다.
그의 아내 베시 (Bency)는 2011 년 1 월 벤의 신경과 전문의가 진단서를 전달한 오후에 "나는 벽을 차고 싶었다는 것을 기억한다. 그녀는 최근 벤이 얼마나 좋은 일을하고 있는지에 대해 농담을했습니다. 그들은 벤의 새로운 일을 위해 인디애나 블루밍턴으로 이사했습니다. 그들은 5 살짜리 아들 인 Rawden이 좋아했던 멋진 마당과 로프 스윙으로 집을 샀습니다. "몇 번이나 나 자신에게 이렇게 말했다. '언제 나쁠 것이 있을까요? 그 신발은 언제 떨어질까요? "Beccy는 회상했다. "그곳에 있었다."
그러나 벤은 선택의 여지가 거의 없다는 것을 깨달았습니다. ALS와 함께 살면서 죽어가는 일은 그가해야 할 일이었고 그는 과제를 정면으로 취했습니다. 그는 시장에서 유일하게 승인 된 ALS 약 (3 개월 평균 생존 연장) 인 릴루 졸 (riluzole)을 매일 시작하여 PatientsLikeMe라는 사이트에 가입하여 수천 명의 다른 ALS 환자와 관련하여 건강 데이터를 추적했습니다. 그의 시체는 대부분 천천히 감소하고 있었지만 급격히 감소하고있었습니다. 자동 생성 된 차트에 따르면, 그는 그의 47 번째 생일을 축하 할 가능성이 없었습니다.
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이 사이트의 게시판에는 ALS 생활에 대한 조언과 가능한 치료법에 대한 정보가 담겨 있습니다. 벤의 근육이 계속 쓰러지면서 3 월까지 그는 왼팔과 다리에서 힘을 잃고 있었고 실험을 시작했습니다. "처음에는 이론적 인 주장을 찾을 수있는 모든 것을 시도했습니다."Ben이 말했다. 그는 또한 실험용 ALS 약물을 테스트하는 임상 연구에 등록하기로 결정했습니다. 그는 ALS 환자를 모집 한 2 건의 시련에 대해 알고 있었으며 두 가지 모두에 대한 자격이있었습니다. Palo Alto에 기반을 둔 Neuraltus Pharmaceuticals는 NP001이라는 주입 요법의 2 단계 임상 시험을 등록했으며 신경 독성 염증을 줄임으로써 마우스의 질병을 늦추는 것으로 나타났습니다. Knopp Biosciences와 Biogen Idec은 미토콘드리아 건강을 증진시키고 신경 세포의 죽음을 예방하는 구강 치료제 인 dexpramipexole (dex)에 대한 ALS 환자의 3 상 임상 시험에 참여할 의사를 찾고있었습니다. 결정되지 않은, 벤은 두 재판 모두에 대해 상영합니다.
그런 다음, 노스 캐롤라이나에있는 ALS 환자 인 Rob Tison으로부터 최근에 NP001 주입을 시작한 이메일을 받았습니다. 캘리포니아에 기반을 둔 Neuraltus Pharmaceuticals가 개발 한이 약물은 그의 진행을 늦추는 것이 아니라 실제로 그것을 역전시키는 것이 었습니다. ALS 치료법이 해본 적이 없었던 것입니다. 롭은 벤에게 이렇게 말했다. "나는 내 몸에 있지 않으면 불가능하다고 생각한다."
일주일 후 벤은 중서부 지역의 시골 지역을 3 시간 동안 렉싱턴에있는 켄터키 대학의 건강 관리 센터에 보내 자신을 위해 NP001을 시도 할 기회를 얻었습니다. 간호사는 초록색 비닐 의자에 누워서 IV를 세웠다. 거기서 그의 랩탑에서 일하면서 약이 혈류에 떨어졌다. 그런 다음 그는 피로감이 생길 때까지 기다렸고 Rob이 지적한 부작용이 나타났습니다. 시간이 지남에 따라 벤은 평소보다 더 피곤하지 않았다. 그는 최악의 두려움에 시달렸다. 그는 진짜 약 대신 위약을 복용하고 있었다. 무슨 낭비인지, 그는 생각했다. 켄터키의 호텔 방에서 3 시간 이상을 3 시간 이상 보내어 바닷물을 주입하기 만하면됩니다.
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그러나 다음 날 그의 두 번째 주입에 단지 몇 분, 벤의 기분은 그의 커피를 산만하게 마주 쳤고 컵이 비어있는 것을 발견 한 후 극적으로 흥분했다. Ben에게는 술을 마시지 않고 술을 마시면 큰 집중력이 들었습니다. 즉시 그는 마약을 복용하고 있다는 것을 알았고 그것이 효과가 있음을 알았습니다.
그날 오후 벤은 스스로 시험하기 시작했습니다. 그는 머리를 뒤로 젖히고 문제없이 물을 더 많이 마셨다. 그런 다음 그는 한계를 정말로 밀어 붙이기로 결정했습니다. 그는 천장의 타일에 시선을 고정시키고 거북했습니다. "그것은 절벽에서 뛰어 내리는 것 같았습니다."그는 오후에 이메일에 Rob에게 썼다. "놀랍게도 나는 액체를 쉽게 씹어 먹었다."며칠 후 며칠 동안 벤의 근육 트위치가 가라 앉고 연설이 약간 향상되었습니다. 그는 더 적게 침을 흘리며, 그는 혀를 더 움직일 수 있었고, 단단한 음식을 먹는 데 덜 집중했습니다. 변화는 명백했다. 롭이 경험 한 것처럼, 마약은 단순히 벤의 진행을 멈추게하는 것이 아니라 그것을 뒤집는 것이었다.
벤과 롭이 경험을 공유하면서 흥분은 온라인 포럼에서 분출했습니다. 두 사람은 다른 사람들이 재판에 등록하도록 권유했습니다. 그것이 빨리 채워질수록, 회사는 결과를보고하고 더 큰 규모의 임상 연구를 진행할 수있게 될 것입니다. Ben은 2011 년 9 월 샌프란시스코 비즈니스 타임즈 에 "ALS의 전 역사에 있었던 것보다이 재판에 대한 약속이 더 많습니다."NP001은 내 ALS를 중지 시켰고 아마도 당신을 멈출 것입니다. "
* * *
안타깝게도 Rob과 Ben 온라인과 의사 소통하는 많은 환자는 NP001 연구를받을 자격이 없었습니다.
ALS 약물 시험에서 흔히있는 것처럼, 2 년 이상 첫 증상을 제거한 환자는 제외되었습니다. 그러나 그룹은 NP001 제조사 인 Neuraltus를 공동 설립 한 마이클 맥그래스 (Michael McGrath)라는 연구원이 이전에 WF10이라는 아 염소산염 기반 약품을 발표했으며 일부 연구원은 NP001이 최신 버전인지 궁금해했습니다. 그런 다음 롭은 2005 년 1 월 McGrath가 제기 한 오래된 특허를 제출했다.이 특허에는 WF10을 받고 기적적으로 회복 된 두 명의 ALS 환자의 데이터가 포함되어 있으며, 치료가 끝내지 않는 이유 때문에 중단 될 때까지 계속되었다. "이것이 진짜라면,이 데이터가 2005 년의 특허 출원보다 오래되었다는 사실을 놀랍게도 좌절시킬뿐만 아니라 놀랍습니다."Rob이 포럼에 썼다. "이미 상업적으로 이용 가능한 매우 효과적인 치료법이있을 수 있습니다."
WF10은 암 방사선의자가 면역 결과를 치료하기 위해 태국에서 승인되었으며, 포럼의 일부 사람들은 1 년치의 의약품에 대해 1 만 달러가 넘을지라도 우편으로 주문하는 방법을 추적했습니다. 또 다른 옵션은 바로 출처로 이동하는 것이 었습니다. 환자는 NP001이 나트륨 광석의 제제 였음을 알았습니다.이 제품은 단돈 50 달러로 온라인 공급 업체의 정수장에서 판매되었습니다.
수십 명이 넘는 환자가 수제 치료법 중 하나 또는 두 가지를 모두 시도하기로 결정했습니다 (나트륨 아 염소산염의 경우 화학 물질을 정맥에 주입하기보다는 용액을 섭취하기로 결정했습니다). 그들은 온라인에서 그들의 질병에 관한 정보를 부지런히 기록했습니다. 초기 보고서가 유망했다. 몇몇 환자들은 자신의 목소리에 대한 개선을보고했습니다. 다른 사람들은 체액을 삼키는 것이 갑자기 쉬워지고 질식과 기침이 덜 발생한다고 말했습니다. 몇몇 사람들은 심지어 사지의 힘이 향상되고 약간의 이동성을 회복한다고보고했습니다. "나는 거위 덩어리를 얻고있다."Ben은 어느 날 저녁을 보냈다. "이 물건들은 실제로 작동 할거야!"
그것은 너무 좋은 것이 었습니다. Ben의 NP001 치료가 끝나기 시작했고 지금까지 Neuraltus는 임상 시험 계획서에 요약 된 6 차례의 주입이 완료된 후 환자가 치료를 계속할 수 없도록 확고하게 남아있었습니다. 비록 효과가 주입 사이에 약 해지는 것 같았지만, 벤은 그 약물로부터 계속해서 이익을 얻었습니다. 그와 Rob 및 다른 시험 참가자들은 회사와 다른 사람들이 재판의 맥락에서 NP001을받을 수있는 확장 된 액세스 프로그램에 대해 회사에 호소했지만 Neuraltus는 그것을 감당할 수 없다고 말했습니다. 그리고이 회사는 가장 많은 수의 환자에게 혜택을 줄 수있는 마약을 출시하는 데 주력하기로 결정했습니다.
벤은 황폐화되었지만 적어도 현재 그는 대안을 가지고 있습니다 : WF10 또는 아 염소산 나트륨. 그는 둘 다 시도했다. 그는 또한 희석 된 아 염소산 나트륨 용액을 주입하는 유일한 환자였습니다.
불행히도 DIY 치료법은 NP001에서 경험했던 엄청난 변화를 제공하지 못했고 신체는 계속해서 그를 실패 시켰습니다. 그는 지팡이에 크게 의존했고 말을 할 수가 없었습니다. 오래지 않아서, Ben은 떠나야 할 때임을 알았습니다. 그는 아버지가없는 경우에도 Rawden이 평범한 어린 시절을 보내길 원했고, Beccy에게 자신의 삶과 함께 나아갈 수 있기를 바랬습니다. 2013 년 8 월 6 일 Ben은 식사를 중단하고 술을 마셨습니다. 그는 9 일 후 사망했다. 그는 46 세.
* * *
지난 10 월 Neuraltus는 시험 결과를 발표했습니다. NP001은 질병 진행을 늦추고 심지어 일부 환자에서이를 멈추게하는 것으로 나타났습니다. 그러나 2016 년 9 월 (거의 5 년 후), 그리고 벤이 사망 한 지 3 년이 지난 시점에 회사가 새로운 재판을 시작한다고 발표했습니다. 이들은 2011 년 연구 이후 처음으로 약물을 투여받는 환자가 될 것입니다.
이러한 지연은 임상 시험 과정을 계속하기 위해 필요한 자금 확보에 직면 한 어려움에서 기인합니다. ALS 필드는 dexpramipexole 연구 결과 Ben이 NP001 시험 대신에 거의 합류 한 2013 년 1 월을 포함하여 초기 단계 약속 및 후기 단계 실패의 롤러 코스터를 통과 해 왔으며 실망스러운 결과를 낳았습니다. "ALS는 투자자들에게 매우 나쁜 영역이었습니다."라고 Neuraltus CEO 인 Rich Casey는 설명합니다. 결과적으로, 그것은 환자에게도 나쁜 영역으로 남아 있습니다. 시장에 출시 된 유일한 ALS 약은 20 년 전에 승인 된 것입니다. 평균 수명은 진단 후 2 ~ 3 년입니다.
이러한 느리고 불투명 한 의학 연구 시스템에 직면 한 Ben과 그의 동료 환자들은 자신의 생명을 구할 수 있다고 생각하는 치료법을 실험하기 위해 스스로를 복용했습니다. Ben 's PatientsLikeMe 프로필에는 알라바마의 실험적인 줄기 세포 수술을 포함하여 50 개가 넘는 개입이 나열되어있어 근육 기능을 간략히 향상시킨 것 같습니다. 그는 또한 그가 과학적 문헌으로부터 구조를 결정한 후 제조자로부터 직접 주문한 세 가지 펩타이드의 조합을 택했다. 그러나 큰 변화는 없었습니다.
벤은 ALS를 통해 전체 여행을 처리하면서 정상적으로 최종 혈통을 항해했습니다. 그가지나 가기 직전에 그는 포럼에서 친구들에게 작별 인사 편지를 써서 지난 2 년 반 동안 마음을 움직일 수 있었던 토론과 DIY 실험에 대한 감사를 표했다. 그의 질병은 처음부터 예측대로 진행되었지만 여전히 자신의 자기 실험을 성공으로 간주했습니다. 그는 현재와 미래의 ALS 환자가 자신의 경험을 통해 배울 수 있도록 모든 것을 상세하게 설명했습니다. "나는 치료법을 찾는데 공헌했다는 것을 알면서도 죽을 수있다"고 그는 포럼에 썼다. 그리고 그는 Rob의 작업을 정의한 자신의 만트라를 반복했습니다. "이 모든 것이 무엇보다 중요합니다. 비밀리에 처리되면 헛되지 않습니다."
Jef Akst는 The Scientist 잡지 의 수석 편집자 입니다. 이 이야기의 일부는 2016 년 3 월에 출판 된 그녀의 Kindle Single 전자 책 개인 평가판 에서 발췌하거나 발췌되었습니다 .